常染色体優性多発性嚢胞腎 (ADPKD)

常染色体優性多発性嚢胞腎
(ADPKD)


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常染色体優性多発性嚢胞腎(ADPKD)

ADPKD とは、嚢胞と呼ばれる体液によって満たされた小さな袋が腎臓で発生する遺伝性疾患です。腎臓およびその他の臓器の嚢胞は臓器を拡大させ、機能喪失を引き起こします。ADPKD は約 400,000 人が罹患し、米国における腎不全の主要な遺伝性要因です。

ADPKD の診断は主に腎臓の画像検査により行われます。典型的な所見で見られるのは、大きな腎臓と両側の腎臓全体に散在する多数の嚢胞です。確定診断には遺伝子検査が必要な場合があります。その他の場合は、診断は腎臓エコーで確認できます。ADPKD の根治的な治療法はありませんが、症状のコントロールに役立つ治療はあります。腎臓機能は徐々に低下し、腎不全を発症し、最終的には機能が失われます。

研究者らは ADPKD患者の腎機能に対する治験薬の影響を評価しています。FALCON は 2 年間の治療を通じて、 ADPKD 患者における eGFR に対するバルドキソロンメチルの作用を試験するように設計されています。