治験薬


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FALCON

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治験薬

治験薬は経口投与されるカプセルで、さまざまな疾患(慢性腎臓病、癌、肺高血圧症)を対象にした多くの臨床研究で検証されてきました。

最も一般的な副作用には筋痙攣と吐き気があります。

重度のステージ 3 および 4 の慢性腎臓病を有する2000 人以上の糖尿病患者を対象とした過去の大規模治験では、治験開始前に心不全のために入院していた患者および体液貯留が見られた患者集団において、治験薬が、体液貯留のリスクを増加させたため、治験が早期に中止されました。

体液貯留に対するリスク増加は治療開始後の最初の 1 か月間のみ観察されました。特定されたリスク要因は、現在、体液貯留し 易い患者を治験薬の治験参加から除外するために使用されています。現在までのところ、治験薬は、糖尿病による慢性腎疾患、肺動脈性肺高血圧症、アルポート症候群、IgA 腎症、および常染色体優性多発性嚢胞腎など、その後の研究で体液貯留のリスクを増加させることは示唆していません。

FALCON では、ステージ 4 の慢性腎臓病を有する患者とこれらのリスク要因を有する患者は除外されます。さらに、患者は治験の最初の 2 か月間は体液貯留が起こらないことを確認するため、綿密に観察されます。


治験薬と ADPKD について

糸球体濾過率 (GFR) は、腎臓の機能がどの程度良好かを示す目安です。ADPKD患者では、PKD1 および PKD2 遺伝子の遺伝子異変により、腎臓およびその他の臓器において、体液で満たされた嚢胞が形成されます。嚢胞は増殖を続け、腎臓が通常容積の 5~7 倍に拡大する要因となり、痛みと腎機能の進行性喪失(GFR の低下)を引き起こします。他の慢性腎臓病 と同様に、ミトコンドリア機能の低下と慢性炎症が ADPKD における疾患進行の要因となる可能性があります。GFR が低下すると、最終的には 透析または腎移植が必要となります。

2018 年 7 月、Reata は、希少な腎臓病患者を対象とした第 2相 試験であるPHOENIX から ADPKDパートの12 週間のデータを発表しました。PHOENIX には 31 人の ADPKD 患者が参加しました。この患者母集団から得られた主な所見は、以下のとおりです。

  • 31人の患者のうち 29 人から得られた過去の eGFR データでは、治験参加前の 3 年間、平均で年率 4.8 mL/min/1.73 m2 で低下していた。
  • 12 週間の投与で、9.3 mL/min/1.73m2 というeGFR の有意な増加が認められた。
  • 治験薬は、体液貯留の徴候を示さず、忍容性は良好であった。最も一般的な副作用は筋痙攣であった。

ADPKD 患者においてeGFR の増加が達成された場合、長期的な利点がもたらされるかどうかは不明です。従って、FALCON は 2 年間の治験を通じて、ADPKD 患者における eGFR に対する治験薬の効果を試験するように設計されています。